Une cagnotte pour deux frères atteints d’une maladie rare récolte plus d’un million d’euros
© Pexels - Une cagnotte pour deux frères atteints d’une maladie rare récolte plus d’un million d’euros
Eden et son petit frère Abel sont tous les deux atteints du syndrome de Sanfilippo, une maladie proche d'Alzheimer.
Eden a huit ans, Abel, quatre. Tous les deux sont frères et atteints du syndrome de Sanfilippo, une maladie génétique rare, dont les symptômes se rapprochent de ceux de la maladie d'Alzheimer, souligne BFMTV. Leurs parents se battent au quotidien pour trouver un moyen de financer un traitement qui puisse ralentir la progression de la maladie. Car le syndrome de Sanfilippo est malheureusement incurable et l’espérance de vie des malades est d’environ quinze ans.
Grâce à la générosité de plus de 30 000 personnes, les parents ont pu financer la première phase d’un projet de thérapie génique qui consistait à réaliser une cartographie et une évolution de la maladie en France. Désormais, il leur manque un peu plus de 300 000 euros pour financer la suite de l’essai clinique. Une cagnotte en ligne a ainsi été lancée pour récolter les 1 500 000 euros nécessaires pour contribuer au projet et donner une chance à Eden et Abel.
Un projet qui ouvre la voie de la recherche sur la maladie
Selon BFMTV, si la cagnotte atteint son maximum, quinze enfants, dont les deux frères, seront pris en charge pour intégrer le protocole de l’essai clinique. Mais pour la mère d’Eden et Abel, le temps presse puisqu’”il s'agit d'une maladie neurodégénérative donc plus on attend plus ils meurent petit à petit tous les jours”. En effet, les symptômes de la maladie de Sanfilippo ressemblent à ceux d'Alzheimer (perte de mémoire et démence) et peuvent aller jusqu’à des crises d'épilepsie, des troubles du comportement et du sommeil. À la fin de leur vie, les malades terminent handicapés physiques avant de mourir.
L’espoir d’une thérapie génique pourrait permettre à la science d’en savoir plus sur la maladie, et à l’avenir que “plus aucun enfant ne souffre de cette maladie et que plus aucun parent ne souffre”, confie la mère des deux garçons.
publié le 16 février à 11h43, Allan Doisneau, 6Medias
